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伤者有效,百健Eddie肌衰落侧索硬化症试验药物Ⅲ期临床研讨以退步告终

摘要: 百健艾迪公司首席执行官GeorgeScangos在dexpramipexole上下了一个很大的赌注,认为该产品会终结长期以来肌萎缩侧索硬化症试验药物的失败局面,相信该药物会在Ⅲ期临床试验中取得积极的结果。但现在公司却不得不承认Scangos这次赌注失败了,这也是他接掌百健艾迪公司以来的第一次失败。Scangos曾成功地扭转了这家已陷入困......

摘要: 以色列的 BrainStorm 细胞治疗公司表示,其成体干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的临床试验最终结果为阳性,大多数患者表现出疾病发展速度减缓。根据 ALS 协会消息,在美国每年有 5600 人被诊断出患有神经退行性疾病,其中包括严重残疾的英国物理学家斯蒂芬·霍金。中间阶段 2a 期试验中涉及 14 例 ALS的临床试验最终结果为阳性,大多数患者表现出疾病发展速度减缓。

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根据 ALS 协会消息,在美国每年有 5600 人被诊断出患有神经退行性疾病,其中包括严重残疾的英国物理学家斯蒂芬·霍金。

百健艾迪公司首席执行官GeorgeScangos在dexpramipexole上下了一个很大的赌注,认为该产品会终结长期以来肌萎缩侧索硬化症试验药物的失败局面,相信该药物会在Ⅲ期临床试验中取得积极的结果。但现在公司却不得不承认Scangos这次赌注失败了,这也是他接掌百健艾迪公司以来的第一次失败。消息宣布以后,公司的股票每股迅速下降了8.25美元。

中间阶段 2a 期试验中涉及 14 例 ALS患者,以单剂量给以名为 NurOwn 的干细胞药物,试验在耶路撒冷哈达萨医疗中心进行。

Scangos曾成功地扭转了这家已陷入困境的生物技术公司,他接掌公司之后不久对公司产品进行了审查,决定继续kaizdexpramipexole的研究。Dexpramipexole来自克诺普生物科学公司,百健艾迪已获得该产品的授权。就在一年前他与摩根大通分析人士交流的时候,他认为这个产品会是一个潜在的重磅炸弹级产品,将会有光明的前景。研究人员纳入81个中心的943名肌萎缩侧索硬化症患者,研究表明该药物对这部分患者没有效果,没有达到主要的预期疗效指标以及关键的次要疗效指标。

“临床试验中几乎所有的受试者有 NurOwn 疗效,”该公司于 1 月 5 日表示。

“然而,临床试验的授权代表了公司对肌萎缩侧索硬化症研究的突出贡献,并且百健艾迪正在致力于推动肌萎缩侧索硬化症科学研究。”百健艾迪首席研发人员DougWilliams强调说。

随访 3 个月或以上的 12 例患者中,92% 经历了疾病进展的改善。BrainStorm 称,NurOwn 在两个不同的参数上显示出减缓 ALS 的进展,并且该药物对肺功能下降速度有巨大影响。

百健艾迪已对肌萎缩侧索硬化症领域作了一个重大承诺,尽管该产品Ⅲ期临床试验失败,但公司还将继续在该领域进行研究。公司与杜克大学及哈森阿尔法生物技术科学研究院联合共同参与1000名肌萎缩侧索硬化症患者基因组序列的研究,并且最近成立了一个学术小组研究联合体,以进一步研究该种疾病,力争在该疾病的临床治疗上开辟新的途径。

该公司也正在开发干细胞治疗多发性硬化症和帕金森氏症,根据试验结果的预期,过去两个交易日该公司在纳斯达克股份上涨了两倍。在过去的一年中,公司股价总共翻了 3 番,1 月 2 日报收 7.50 美元。

“就像一位治疗肌萎缩侧索硬化症患者的医师所说,我希望为了一种不同的结果而全心全意地去奋斗。”百健艾迪神经退行性变临床研究主任DouglasKerr说。“虽然研究结果不是我们所期望的,但我们希望这些研究数据会为进一步的肌萎缩侧索硬化症研究提供一些基础信息。”

10 月份美国食品和药物管理局指定 NurOwn 进入“快速审核通道”用于治疗 ALS。

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BrainStorm 首席执行官 Fiorino 指出,“我们观察到不仅是两个不同的参数显示 ALS 进展的减慢,而且受试者的病情长期稳定甚至改善,这些都只是用单剂量的 NurOwn 就可以实现。”

BrainStorm 同时正在美国的三个站点进行临床试验,计划将在未来的几个月内进行下一阶段研究,以观察增加用药是否可以扩大疗效。

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